МОСКВА, 22 сентября. Группа исследователей из США во главе с Сумой Бабу, доцентом Гарвардского университета, проверила препарат DNL343 на пациентах с БАС. Итоги испытаний появились в JAMA Network Open. Лекарство не замедлило течение болезни. Об этом сообщает издание ТАСС.
В эксперименте участвовали 249 добровольцев. Их поделили на две группы: одна принимала DNL343, вторая — плацебо. Через шесть месяцев специалисты сравнили, с какой скоростью усиливались симптомы. Существенных различий между группами выявить не получилось.
Не увидели авторы и заметного падения смертности от осложнений. Уровни биомаркера GDF-15, а также иных показателей в спинномозговой жидкости не претерпели значимых изменений. Это наводит на мысль, что нарушения в клеточных стрессовых системах влияют на течение БАС слабее, чем предполагали раньше.
DNL343 — короткая молекула. Она преодолевает гематоэнцефалический барьер и запускает в нейронах белок eIF2b. Этот белок снижает стрессовый ответ клеток. Опыты на животных прежде указывали, что подобная активация заметно тормозит гибель нейронов. После первой фазы, где проверяли безопасность, с DNL343 связывали большие надежды.
Однако ни признаков замедления БАС, ни пользы по другим показателям зафиксировать не удалось. Исследователи пишут: нужны альтернативные стратегии разработки терапии. Такой вывод содержится в их статье.
БАС поражает центральную нервную систему. Болезнь неизлечима: мышцы атрофируются, конечности парализует. Смерть нередко наступает из-за отказа легких спустя два–пять лет после постановки диагноза. Британский астрофизик Стивен Хокинг и американский гитарист Джейсон Беккер прожили дольше благодаря замедленному развитию недуга.