CAR-T-терапия улучшила состояние при синдроме мышечной скованности
Одна внутривенная доза экспериментальных анти-CD19 CAR-T-клеток принесла пациентам с синдромом мышечной скованности длительное улучшение. Через год 92% участников второй фазы KYSA-8 обходились без постоянной иммунотерапии. Работа шла в трех клинических центрах США, данные представили на встрече MSToronto2026. Об этом сообщает N + 1.
В исследовании участвовали 26 взрослых с недостаточным ответом на иммуномодулирующее лечение. Всем после лимфодеплеции ввели мивокабтаген аутолейцел (мив-цел, KYV-101) — аутологичные CAR-T с анти-CD19-специфичностью и CD28-костимулирующим доменом. Препарат создавала Kyverna Therapeutics, а исследование возглавила Аманда Пике из Колорадского университета и Фонда Селин Дион.
Скорость ходьбы на 25 футов (7,62 м) выросла медианно на 46% к 16-й неделе и на 49% через год. Клинически значимый прирост (не меньше 20%) показали 81% и 77% пациентов соответственно. Более трети проходили дистанцию быстрее пяти секунд — как здоровые взрослые. Из 12 человек, которым требовалась опора, восемь отказались от нее.
Функциональные шкалы тоже сдвинулись: mRS — на 1,0 балла, индекс Хаузера — на 1,7, DSI — на 1,6, семибалльная шкала чувствительности — на 2,8. За шесть минут участники стали проходить на 89 м дальше к 16-й неделе и на 119 м через год. Опросник SF-36 зафиксировал устойчивое улучшение физического и психического состояния.
После инфузии у 92,3% развился цитокиновый синдром легкой или средней степени, у 11,5% — слабый ICANS. Тяжелая нейтропения возникла у пяти человек, серьезные связанные с лечением явления — у трех; все эпизоды разрешились. У всех пациентов произошла глубокая деплеция B-клеток с последующей перезагрузкой иммунитета, ростом наивных B-лимфоцитов и регуляторных T-клеток.
