Клеточная терапия при мышечной дистрофии Дюшенна прошла III фазу испытаний
Результаты третьей фазы клинических испытаний клеточной терапии при мышечной дистрофии Дюшенна опубликованы в журнале Lancet. Международная группа ученых под руководством профессора Эдуардо Марбана из Медицинского университета Седарс-Синай (США) установила, что введение сердечных стволовых клеток в кровоток пациентов замедляет ослабление мышц на 54–65%. Об этом сообщает ТАСС.
В исследовании участвовали 106 добровольцев в возрасте от 10 до 22 лет. Им ежеквартально в течение года вводили культуры CDC-клеток — выращенных в лаборатории аналогов стволовых клеток сердца. Как отмечают авторы, такой подход эффективен на поздних стадиях болезни и помогает носителям разных мутаций гена DMD.
Ранее безопасность метода подтвердили первая и вторая фазы испытаний. Теперь терапия показала способность замедлять развитие мышечной слабости в плечах и предплечьях, а также улучшать работу сердца и уменьшать образование рубцовой ткани у части пациентов.
Мышечная дистрофия Дюшенна — редкое генетическое заболевание, вызванное мутациями в гене дистрофина. Это приводит к прогрессирующей атрофии мышц и ранней смерти. По мнению исследователей, полученные данные позволяют рассчитывать на внедрение клеточной терапии в клиническую практику.
