Обнаружен набор из шести генов, мешающих редактировать геном человека
МОСКВА, 13 августа. Молекулярные биологи из Висконсинского университета в Мадисоне (UWM) обнаружили, что временное подавление шести генов, в том числе GJB2 и BET1L, многократно повышает эффективность редактирования генома с помощью CRISPR/Cas9. Это открытие, о котором сообщила пресс-служба вуза, приближает создание более совершенных методов генной терапии. Об этом пишет портал ТАСС.
Профессор UWM Кришану Саха рассказал, что в ходе эксперимента ученые отключали по одному гену и наблюдали за изменениями в работе редактора. С помощью точного секвенирования и культур, содержащих 100 млн клеток каждая, исследователи смогли определить, какие гены сильнее всего влияют на редактирование.
За последние полтора десятилетия созданы десятки редакторов генома, способных точечно менять ДНК. Однако большинство из них неэффективны: они изменяют геном лишь небольшой части клеток, что ограничивает их применение в терапии.
На протяжении шести лет биологи ставили опыты на клеточных культурах, отключая каждый из 19 тыс. белок-кодирующих генов. Это позволило выявить 26 генов, суммарная блокировка которых ускорила редактирование в десять раз — с 5% до 50%. Дальнейший анализ показал, что достаточно подавить всего шесть участков ДНК, чтобы добиться шестикратного роста эффективности.
Саха надеется, что методику подхватят другие лаборатории. Это поможет изучить механизмы доставки молекул в клетки и совершить прорыв не только в генной терапии, но и в других областях биомедицины.
