Novartis сообщила о девяти случаях опухолей после «Золгенсмы»

Швейцарский производитель лекарств Novartis зарегистрировал девять обращений о новообразованиях у пациентов, которым раньше вводили «Золгенсму». Препарат применяют при спинальной мышечной атрофии. Об этом сообщает издание Коммерсантъ.

В двух из этих случаев специалисты заметили признаки того, что ДНК вирусного вектора встроилась в геном человека. Вектор нужен для доставки гена.

Заявление компании распространила европейская организация пациентов SMA Europe. Американский регулятор FDA проверяет, связана ли «Золгенсма» с появлением злокачественных опухолей.

Причиной СМА называют мутацию гена SMN1. Из-за неё организм хуже вырабатывает белок, без которого мышцы не работают. В «Золгенсме» используется вирусный вектор: он попадает в клетку с рабочей копией SMN1, после чего ген начинает синтезировать этот белок.